10月28日，由深圳湾实验室、深圳湾实验室科技基金会（筹）主办的“腹膜假黏液瘤临床研究与药物开发”主题研讨会举行。会议邀请了来自中日两国的知名临床专家和药物评审专家，共同探讨腹膜假黏液瘤领域前沿技术、研究成果、药物研发机会，旨在协同各方优势力量，推进相关领域的新药研发，填补罕见病黏液瘤的药物空缺。

腹膜假黏液瘤是一类罕见恶性肿瘤，人群发病率为百万分之三至四。据估测，中国患者总人数约3.52万。腹膜假黏液瘤的典型特征为肿瘤细胞不受控分泌大量黏液，黏液在腹腔的过度积聚，导致出现腹压升高、肠梗阻、下腔静脉血流不畅等临床病症，严重影响患者的生存质量。患者常因黏液过度积聚导致的并发症死亡。由于属于罕见病范畴，国内肿瘤学界对其关注度较低。而因其发病率低，患者数量少，临床实验开展困难，药物研发成本高，国内外制药企业基于对经济效益的考虑，也鲜少布局。

深圳湾实验室作为深圳全力支持的重大创新载体，肩负着在生命健康领域探索源头创新机制、聚集优秀人才、开展高水平研究的重要使命。罕见病领域是深圳湾实验室重点关注的研究方向之一。深圳湾实验室利用自身的科研优势，汇聚临床治疗、基础研究、药物开发各方力量，探讨罕见病创新药物研发，推动以腹膜假黏液瘤为代表的腹膜肿瘤学发展。关注罕见病药物研发，是深圳湾实验室探索科研价值与社会价值结合，践行科研服务社会的体现。

会议上，深圳湾实验室副主任涂欢首先致辞，对各位专家的到来表示感谢与欢迎，并介绍本次研讨会的主要目的。腹膜假黏液瘤互助联盟发起人刘晖作为罕见病组织代表发言。 

在主旨报告环节，各界专家结合自身多年从业经验，开展分享交流。首都医科大学附属北京世纪坛医院、北京清华长庚医院主任医师李雁，日本岸和田德州会医院米村丰教授，北京大学附属航天中心医院黏液瘤科主任许洪斌，中国人民解放军总医院副主任医师彭正，中日友好医院副主任医师符涛，广州医科大学附属肿瘤医院副主任医师唐鸿生，北京大学附属航天医院副主任医师马瑞卿从临床研究角度进行报告。曙方医药科技有限公司首席运营官、首席知识官王晓晖，上海科志康医药科技有限公司执行总裁张科之，深圳湾实验室孙正龙博士从新药研发角度进行分享。会议报告内容丰富，亮点纷呈。

在圆桌讨论环节，各界专家围绕如何开展腹膜假黏液瘤的基础研究，临床试验以及新药研发思路等方面，进行了深入交流，观点碰撞犀利，对实验室开展相关药物研发提出了宝贵意见。

本次会议是深圳湾实验室首次举办的罕见病专业研讨会，为实验室推动腹膜假黏液瘤黏液溶解药物开发提供了方向性指导，是一场具有引领性意义的学术研讨会。同时，希望社会各界能够给积极参与罕见病药物研发，支持深圳湾实验室在罕见病领域长期深耕发展。

数据源于：《腹膜假黏液瘤的诊断与治疗研究》，史冠军、夏奥等，2021年27卷12期，《肿瘤学杂志》。

撰稿 | 转化部 邵星月

编辑 | 鲍 啦

责编 | 远 山

欢迎投稿、建议 | media@szbl.ac.cn