7月27日上午，暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院李晓江教授应邀做客深圳湾实验室“红树林论坛”，作题为“利用基因编辑大动物模型研究脑疾病”的学术报告。实验室科研人员及其他高校、科研机构和产业界代表百余人通过线上与线下聆听了李教授的学术报告。

报告中，李教授指出，转基因动物模型已被广泛用于研究与衰老有关的神经退行性疾病的发病机理，例如阿尔茨海默症（AD）、帕金森（PD）、亨廷顿（HD）疾病和肌萎缩性侧索硬化症（ALS）。这些疾病的共同特征是错误折叠的蛋白质随机体衰老而在脑组织中累积，并在各种神经退行性疾病的小鼠模型表现出来。但是，AD、PD和HD的转基因小鼠模型的大脑没有显示出明显的神经元丢失或变性，与患者大脑中的典型病理特征有所不同。小动物和人类之间的物种差异及衰老过程中的不同机制可能是转基因小鼠模型和患者大脑中病理差异的原因。

因此，李教授课题组及其合作团队使用CRISPR / Cas9修饰大型动物（猪和猴子）的内源性疾病基因，于2008年在全世界首次利用转基因的方法建立了非人灵长类的亨廷顿疾病模型，2018年又在广州建立了世界首例大动物基因敲入猪（亨廷顿疾病）模型，并先后成功建立帕金森病（PD）猴模型、肌萎缩侧索硬化（ALS）猴模型、阿尔茨海默病（AD）猴模型、自闭症猴模型、小脑症(ASPM)猴模型、大头症猴模型等，充分证明了大型动物的大脑可以更好地模仿病人脑中的典型神经病理学特征。这些发现强调了使用大型哺乳动物研究与衰老相关脑疾病的病理机制及治疗方法的重要性。

“红树林论坛”作为实验室高水平的学术交流平台，希望通过不同领域专家的分享，产生思维碰撞，以促进多领域交流与合作。目前已成功举办七期活动，邀请了来自北京大学、中科院、中山大学、香港大学、暨南大学以及微芯生物等各个领域知名的科学家和企业家。

李晓江

1982年毕业于江西医学院，美国Oregon Health Sciences University 博士及 Johns Hopkins University博士后。

自1996年以来，李晓江在美国Emory大学人类遗传学系任职并于2005晋升为终身正教授 (杰出讲席教授)。2008年获选教育部长江讲座教授。2010年入选国家高层次人才引进计划,2012-2016年在中国科学院遗传与发育生物学研究所利用 CRISPR/Cas9等基因修饰技术制备重大疾病大动物模型。2019年全职加盟暨南大学，现任暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院教授。 

李晓江教授致力于研究早期神经系统发育，衰老，与神经退行性疾病，利用转基因疾病动物（鼠，猪，猴）模型揭示与神经系统发育的重要基因和基因变异如何引起与衰老有关的蛋白构像异常与神经细胞死亡。在美国研究期间， 长期用转基因小鼠模型研究神经退行性疾病（亨廷顿疾病）的病理机制。2008年在世界上首次利用转基因的方法建立了非人灵长类的亨廷顿疾病模型 （Yang et al., Nature 2008）。回国后李晓江教授利用基因修饰大动物模型研究神经退行性疾病（阿尔茨海默病、帕金森病、亨廷顿病、肌萎缩性侧索硬化），2018年在广州建立了国际首例大动物基因敲入猪（亨廷顿疾病）模型（Yan et al., Cell, 2018）。研究成果发表于《Cell》《Nature》等国际核心刊物180篇，研究论文总影响因子（IF）达 1388， H index 为 78， 累计引用率达到23096 余次。

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