深圳湾实验室孵化企业砺博生物，以其国际领先的靶向RNA小分子药物开发平台，在创新药融资寒冬中逆势突围，获天士力资本、磐霖资本等近亿元加持，加速推进IND申报与临床布局。

药物研发的“低垂果实”已被摘尽，当前新药开发面临的核心困境在于：大量易于被小分子靶向且驱动疾病的关键蛋白质已被充分探索，而剩余靶点多为缺乏理想结合口袋的“难啃骨头”，导致研发成本持续攀升，成功率下降。破局之道何在？

深圳湾实验室孵化的创新药企——砺博生物，正引领一场药物研发范式的深刻变革：从传统的靶向蛋白质，转向潜力巨大的靶向RNA小分子开发新天地。近日，这家专注于颠覆性技术路线的企业宣布成功完成近亿元人民币Pre-A轮融资，在创新药融资市场整体趋冷的背景下，这一成果尤为亮眼，彰显了资本市场对其技术路线、执行能力与广阔前景的高度认可。

资本寒冬中的“热”认可：持续加码，加速推进

砺博生物的创新之路始于深圳湾实验室深厚的学术沃土。其项目在2022年底便凭借前瞻性的技术方向，吸引了创新工场和红杉中国的数千万元种子轮投资。短短两年间，砺博生物高效构建并充分验证了其快速发现靶向RNA高活性、高选择性小分子的核心平台能力。

本轮Pre-A轮融资由天士力资本和磐霖资本共同领投。浩悦资本担任本轮融资的独家财务顾问。资金的注入将有力推动砺博生物先导管线向IND（新药临床试验申请）及临床研究阶段加速迈进，并支持其在靶向RNA小分子领域持续拓展布局。

破局“难成药靶点”：解锁RNA治疗新纪元公司科学创始人、深圳湾实验室系统与物理生物学研究所资深研究员、副所长周耀旗教授深刻阐述了这一范式转移的必要性与巨大潜力：“过去几十年，小分子药物主战场在蛋白质层面。然而，易成药蛋白质靶点已近枯竭，大量‘难成药靶点’久攻不下，成为推高研发成本的关键因素。人类基因组中超过70%被转录为RNA，但仅有约1.5%最终翻译成蛋白质。这意味着，未被充分开发的RNA靶点构成了一个远超蛋白质靶点的、远未开发的‘新药蓝海’！关键在于，我们如何精准定位这片浩瀚蓝海中具有成药价值的‘孤岛’。”

2021年，美国FDA批准的首个靶向RNA小分子药物利司扑兰（治疗脊髓性肌萎缩症，靶向SMN2 mRNA剪接），以及近期PTC518高达10亿美元预付款的重磅交易和ABX464在溃疡性结肠炎三期临床的突破性进展，都强有力地证明了靶向RNA小分子药物是极具颠覆性的下一代药物开发方向之一。

砺博路径：AI赋能+湿实验验证+定制化筛选，高效“寻岛”

砺博生物创始人兼CEO詹剑博士与CTO方超博士，在深刻总结国际同行经验教训的基础上，开创性地打造了砺博独有的技术路径：利用先进AI算法高效“导航”，预测RNA上的潜在可靶向位点（“孤岛”）；通过湿实验进行快速、严谨的生物学验证；最后运用公司为RNA特性量身定制的小分子库进行高通量筛选。这一高效组合拳在多个在研管线中屡获成功，持续发现具有高亲和力、高特异性的先导化合物，并稳步向临床推进。

詹剑博士充满信心地表示：“我们预计2026年公司将进入临床阶段。这意味着砺博有望用约3年时间完成从实验室概念到临床候选药物的关键跃迁，这不仅验证了靶向RNA是一条高效的药物发现‘快速道’，更充分证明了砺博团队具备国际领先的技术能力和业内出众的产业转化效率。”公司目前正快速推进一系列聚焦于中枢神经系统疾病、癌症及自身免疫性疾病领域的创新管线开发。

学术沃土，产业硕果：深圳创新生态的生动实践

深圳湾实验室主任、深圳医学科学院院长颜宁对砺博生物的成功融资表示热烈祝贺。颜宁表示：“砺博生物的快速成长与成功融资，是深圳湾实验室与深圳医学科学院坚定不移贯彻落实深圳市委市政府战略部署，以科技创新为引擎，全力推动前沿基础研究成果向新质生产力转化的生动典范。我们始终致力于构建‘从实验室到临床’的完整创新链条，砺博生物的案例正是这一理念结出的硕果。未来，我们将持续优化创新生态，汇聚全球顶尖人才，搭建更高效的转化平台，力争为深圳、为中国乃至全球的生物医药产业贡献更多具有突破意义的原创药物和标杆性的创新企业。”

砺博生物，正以其对颠覆性技术的执着探索和高效的执行力，在靶向RNA这片充满无限可能的新蓝海中乘风破浪，致力于为全球患者带来全新的治疗希望。

文章来源|砺博生物

编辑|鲍 鲍

责编|远 山

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